Áttörés a hasnyálmirigyrák kezelésében: csaknem kétszer tovább élnek a betegek Vrabec Mária2026. 09. 20., v – 14:41
Új korszak kezdődhet a hasnyálmirigyrák kezelésében: egy új készítmény, a daraxonrasib a klinikai vizsgálatokban csaknem megduplázta a betegek átlagos túlélési idejét a hagyományos kemoterápiához képest. A gyógyszer egy olyan genetikai mechanizmust céloz, amely a hasnyálmirigyrákos esetek több mint 90 százalékában szerepet játszik.
Csaknem kétszer hosszabb túlélés
A daraxonrasibot az Egyesült Államokban Rasonque néven forgalmazzák, és tabletta formájában alkalmazzák. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) augusztus végén gyorsított eljárásban engedélyezte a készítményt olyan áttétes betegek számára, akik korábban már kemoterápián estek át. Az Európai Unióban egyelőre nincs forgalomban, de az Európai Gyógyszerügynökség már megkezdte a gyógyszer adatainak gyorsított értékelését.
A hasnyálmirigyrák különösen agresszív daganatos betegség. Gyakran hosszú ideig nem okoz jellegzetes tüneteket, mire pedig felismerik, sok esetben már előrehaladott állapotban van.
A diagnózist követően a betegek átlagosan körülbelül másfél évig élnek, a negyedik stádiumban pedig – amikor a daganat már áttéteket képezett – a várható élettartam gyakran mindössze néhány hónap.
A daraxonrasib harmadik fázisú klinikai vizsgálatában mintegy 500 beteg vett részt. Egy részük az új gyógyszert kapta, míg a kontrollcsoport a rendelkezésre álló legjobb kemoterápiás kezelést.
Az eredmények jelentős különbséget mutattak: a daraxonrasibbal kezelt betegek átlagosan 13,2 hónapig éltek, míg a kemoterápiát kapóknál ez 6,7 hónap volt. A gyógyszer emellett késleltette a betegség romlását és csökkentette a fájdalmakat is. A betegek csaknem 60 százalékánál a kezelés első hat hónapja után sem mutatkozott a betegség előrehaladása, és csaknem egyharmaduknál a daganat mérete is csökkent.
Eddig bevehetetlen célpontot támad
A készítménynek természetesen vannak mellékhatásai is, köztük kiütés, hányás, kimerültség és hasmenés. Ennek ellenére a vizsgálatok alapján a kezelés mintegy fél évvel hosszabbította meg a jó életminőségben eltöltött időt, míg a kemoterápia esetében ez kevesebb mint három hónap volt.
A gyógyszer jelentősége abban rejlik, hogy a RAS nevű gének mutációit célozza. Ezek a gének a sejtek növekedését és osztódását szabályozzák. Ha mutáció következtében hibásan működnek, a sejtosztódás gyakorlatilag folyamatosan „bekapcsolva” marad, így a daganat ellenőrizetlenül növekedhet.
A RAS-fehérjéket korábban rendkívül nehéz volt gyógyszerrel célba venni, mert a felszínük túlságosan sima ahhoz, hogy a hagyományos gyógyszermolekulák megfelelően kapcsolódjanak hozzájuk. A daraxonrasib egy speciális molekuláris mechanizmus segítségével képes kapcsolódni a mutált fehérjékhez, és gátolni azok működését.
A megoldás nemcsak a hasnyálmirigyrák miatt lehet fontos. A RAS-mutációk számos más daganattípusban is előfordulnak, többek között egyes vastagbél-, tüdő-, pajzsmirigy- és húgyhólyagdaganatoknál, melanómákban és bizonyos leukémiákban.
Nem csodaszer, de fontos lépés
A kutatók ezért már azt is vizsgálják, hogy a készítmény alkalmazható-e a betegség korábbi szakaszaiban. Folyamatban vannak olyan klinikai vizsgálatok, amelyekben a műtéten és alapkezelésen átesett betegeknél, illetve a kezelés kezdetén alkalmazzák a gyógyszert. Más készítményekkel kombinálva szintén ígéretes lehet.A szakemberek ugyanakkor óvatosságra intenek.
A daganat idővel rezisztenssé válhat a gyógyszerrel szemben, vagyis a rákos sejtek alkalmazkodhatnak a kezeléshez, és annak hatása csökkenhet. A daraxonrasib ezért nem tekinthető a rák végleges gyógymódjának, inkább egy újabb, fontos eszköznek a daganatok elleni kezelésben.
A készítmény ára is komoly kérdéseket vet fel. Az Egyesült Államokban egyhavi kezelés csaknem 39 800 dollárba, vagyis több mint 32 ezer euróba kerül. Egy teljes év terápiája így meghaladhatja a 400 ezer eurót.
Mikor lehet elérhető Szlovákiában?
Szlovákiában a hasnyálmirigyrák különösen komoly egészségügyi problémát jelent: a forrás szerint az országban az egyik leggyakoribb előfordulású daganattípus Európában, a WHO 2024-es adatai alapján pedig az ötödik leghalálosabb daganatos betegség.
A szlovák Állami Gyógyszerészellenőrzési Hivatal (ŠÚKL) tájékoztatása szerint a daraxonrasib jelenleg nincs törzskönyvezve sem az Európai Unióban, sem Szlovákiában.
Az Európai Gyógyszerügynökség már gyorsított értékelést folytat, de az uniós forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet egyelőre még nem nyújtották be. Addig a készítmény különleges, úgynevezett rendkívüli behozatallal lehet elérhető Szlovákiában.
Fontos a korai felismerés
A hasnyálmirigyrák kezelésében nemcsak az új gyógyszerek, hanem a korábbi felismerés is kulcsfontosságú. A daganatot ugyanis sokszor csak akkor fedezik fel, amikor már nehezen vagy egyáltalán nem operálható.
Egyre nagyobb szerepet kapnak ezért a specializált centrumok, a korszerű sebészeti eljárások, köztük a robotsebészet, valamint a genetikai vizsgálatok. A műtét előtt alkalmazott kemoterápia pedig bizonyos esetekben annyira összezsugoríthatja a daganatot, hogy az eredetileg operálhatatlan tumor is eltávolíthatóvá válhat.
A jövőben a mesterséges intelligencia is segíthet a korai diagnózisban. A kutatók olyan rendszereket fejlesztenek, amelyek az endoszkópos ultrahang során készült felvételeken képesek lehetnek felismerni a nehezen észrevehető elváltozásokat.
Emellett egy ígéretes vérvizsgálaton is dolgoznak, amely a daganat által okozott változásokat keresné a vér lipidösszetételében. A módszert jelenleg több cseh egészségügyi központban klinikai vizsgálatban tesztelik. Ha beválik, elsősorban a fokozott kockázatú emberek szűrését teheti egyszerűbbé, gyorsabbá és olcsóbbá.
Forrás:ujszo.com
Tovább a cikkre »
