eur:
394.13
usd:
364.98
bux:
65384.6
2024. március 28. csütörtök Gedeon, Johanna
Velkey György főigazgató az SMA-kezelésről tartott sajtótájékoztatón a budapesti Bethesda Gyermekkórházban 2021. július 16-án. Ma elhagyhatja a kórházat a gyermek, aki ott állami támogatás révén kapott SMA-kezelést. A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet. A kezelés nyomán az orvosok reális esélyét látják a mozgáskészségek további javulásának, a gépi lélegeztetés elkerülhetőségének, és az önálló táplálkozási képesség megőrzésének, melyek hanyatlása elkerülhetetlen lett volna, ha nem lenne ez a gyógyszeres kezelési lehetőség.
Nyitókép: MTI/Illyés Tibor

SMA-s gyerekek kapnak génpótló kezelés a Bethesdában

A gyermekkórház génterápiás munkacsoportjának vezetője szerint nagyon fontos, hogy minél hamarabb megkezdődjön a kezelés.

Huszonhárom gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban – írja a Magyar Nemzet.

Az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője, orvosigazgató a lapnak elmondta: kiemelten fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

"A nemzetközi kutatások eredményei szerint mindhárom új gyógyszeres készítmény hatékonysága jelentős mértékben függ attól, hogy a kezelés milyen életkorban kezdődik. (...) Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé. Az elpusztult motoros idegsejteket azonban egyik gyógyszer sem képes működésre bírni, ezért is kulcsfontosságú a betegség korai felismerése" – hangsúlyozta Mikos Borbála.

A három új gyógyszer közül a négyhavonta gerincvelői űrbe fecskendezendő és a naponta szájon át adandó készítményt több hazai SMA-központ is eredményesen alkalmazza. A betegség kialakulásáért felelős hiányzó gént pótló készítmény pedig egyszeri beadást igényel infúzióban. Utóbbit jelenleg a Bethesda Gyermekkórház és a II. Sz. Gyermekklinika Neuromuszkuláris Centruma alkalmazza – mondta.

A génterápiás munkacsoport vezetője közölte, hogy a kezelést követő első hónapban hetente, a második és a harmadik hónapban pedig kéthetente ellenőrzik a betegeiket.

Küldetésük azonban a korai gondozási hónapok után a gyermekek folyamatos komplex fejlesztése, a családok segítése, ami a lehető legjobb életminőség elérése érdekében még évekig tart – tette hozzá.

Mikos Borbála elmondta:

intézményükben 2019 óta huszonhárom gyerek részesült a génpótló kezelésben.

"Ahhoz, hogy a hosszú távú fejlődésről objektív következtetéseket lehessen levonni, még időre van szükség, bár a nemzetközi tapasztalatok szerint az eredmények biztatók öt évvel a génterápia után is. Az viszont elmondható, hogy a génterápiával kezelt betegeink jelenlegi életkora átlagosan csaknem három év, közülük több gyermek már nem szorul gépi lélegeztetésre, és egyikük sem veszítette el nyelésképességét. Többük, bár segítséggel, már képes felállni, az egyik kisfiú pedig, aki még az elsők között kapta meg a kezelést, már húsz lépést tesz meg önállóan" – mondta.

Nyitóképünkön Velkey György főigazgató az SMA-kezelésről tartott sajtótájékoztatón a budapesti Bethesda Gyermekkórházban 2021. július 16-án

Címlapról ajánljuk
Kis-Benedek József az Arénában: a moszkvai merényletet nem csak az Iszlám Állam szervezte

Kis-Benedek József az Arénában: a moszkvai merényletet nem csak az Iszlám Állam szervezte

Az Iszlám Állam mellett ukrán katonai hírszerzést sejti a 137 ember halálát követelő múlt pénteki terrortámadás mögött Kis-Benedek József biztonságpolitikai szakértő, címzetes egyetemi tanár, az MTA doktora. Az InfoRádió Aréna című műsorában beszélt arról is, hogy folyamatosan erősödik az együttműködés Irán, Oroszország és Kína között, és részletesen szólt arról is, hogy miért fontos az izraeli miniszterelnöknek, hogy háborúzzon a gázai övezetben, és kik támogatják ebben.

MNB: megnőtt a forint inflációra gyakorolt hatása

A korábban vártnál mérsékeltebb növekedés, alacsonyabb, de az év közben kissé emelkedő infláció vár a magyar gazdaságra az idén – derül ki a Magyar Nemzeti Bank inflációs jelentéséből, amely 2025-re vetíti előre a 3 százalékos inflációs cél elérését.
VIDEÓ
inforadio
ARÉNA
2024.04.02. kedd, 18:00
Káel Csaba
a MÜPA vezérigazgatója, filmügyi kormánybiztos
EZT OLVASTA MÁR?
×
×
×
×
×